市場調査・コンサルティング会社の株式会社シード・プランニング（本社：東京都文京区　梅田佳夫社長、以下シード・プランニング）は、このほど、「オーファンドラッグのグローバル開発 2012」を発刊いたしましたのでお知らせします。

現在、世界的にみて6,000 の希少疾病があり、多くの希少疾病患者が満足な治療法がなく苦しんでいます。歴史的に云えば、行政機関、製薬企業、医療機関等はどちらかと云えば希少疾病用医薬品（以後オーファンドラッグと略す）の開発について興味を示しませんでした。
1983 年、米国でオーファンドラッグの開発を促進するためのODA（the Orphan Drug Act）が制定されて以来、多くのオーファンドラッグが開発され、希少疾病に悩む多くの患者を救ってきました。しかしながら、オーファンドラッグ開発促進の法案が制定されているにも関わらず、多くの希少疾病患者は、希少疾病の認知度の低さ、適切な治療薬・診断がない、あるいは償還と云った様々な課題に直面しています。

医薬品開発に携わる企業がオーファンドラッグの開発という社会的使命を果たし、利益を得るためには、オーファンドラッグのグローバル開発は避けることができません。
本書では、グローバルな視点に立脚し、医薬品開発全体が抱えている問題を最初に概説し、オーファンドラッグ開発の課題、オーファンドラッグの指定・販売に必要な試験・データ、承認、薬価・償還及び研究開発戦略、将来動向について解説を試みました。

本書のポイントと概要は以下の通りです。

本書のポイント

• 日欧米のオーファンドラッグ開発における課題、指定・販売に必要な試験・データ、
　 承認、薬価・償還及び研究開発戦略、将来動向をわかりやすく解説

日本、欧州、米国ごとに以下の内容を掲載しています。

オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定申請と承認の手続き、および、プロセス
　　オーファンドラッグの指定要件
　　オーファンドラッグの指定の申請と資料
　　オーファンドラッグ指定の審査プロセス
　　オーファンドラッグのインセンティブ
　　オーファンドラッグのガイドライン　など

オーファンドラッグの指定・承認の状況
　　オーファンドラッグの指定・承認
　　オーファンドラッグの適応疾患
　　オーファンドラッグの適応疾患の患者数

オーファンドラッグの研究開発試験
　　研究開発の課題と開発事例
　　トランスレーショナルリサーチ
　　創薬研究と非臨床試験
　　臨床試験
　　日本での承認オーファンドラッグの臨床試験の事例研究
　　国際共同治験
　　製造販売後調査

オーファンドラッグの薬価と償還
　　日本の薬価基準算出
　　承認オーファンドラッグの薬価（日本）
　　償還の問題と医療費の助成

オーファンドラッグの研究開発戦略
　　診断法の開発と個別化治療
　　グローバル開発
　　ファーマコジェノミクス研究
　　国際共同治験
　　インセンティブの最大限活用
　　ステークホルダーとの連携
　　開発候補品の選択
　　償還と薬価

• 医薬品・医療機器レギュレーション調査研究の専門家〔(有)レギュラトリーサイエンス研究所〕による編著

シード・プランニングでは、2009年以降、医薬品レギュレーションの調査研究事業を行っている(有)レギュラトリーサイエンス研究所の編著により、以下の調査レポートを発刊し、好評を得てまいりました。
　　✓ 「欧州における医薬品の販売承認と治験へのユーザーガイド2009」
　　✓ 「2009年度版 中国における医薬品開発ユーザーガイド 第1巻」
　　✓ 「中国における医薬品法令集 2010」
　　✓ 「米国における医薬品の販売承認と治験へのユーザーガイド 2010」
　　✓ 「抗がん剤のグローバル臨床評価と戦略 2010」
　　✓ 「中国における医薬機器開発ユーザーガイド 2011」
　　✓ 「配合剤の開発と戦略 2012」

本書では、日欧米のオーファンドラッグ開発における課題、指定・販売に必要な試験・データ、承認及び薬価・償還を中心にわかりやすく解説し、研究開発戦略や将来動向も掲載しております。

• 掲載例

本書の概要

レポート名

オーファンドラッグのグローバル開発2012
−日欧米における承認制度と研究開発の動向・戦略−

発刊日

2012年7月5日

体裁

A4 /322ページ

販売価格

95,000円+消費税

発行

株式会社シード・プランニング

掲載項目

1　医薬品開発をめぐる課題
　　1.1　新規医薬品の承認状況と規制当局の取り組み
　　1.2　新規医薬品の開発成功率
2　希少疾病の特性・特徴と研究の取り組み
　　2.1　希少疾病の特性
3　オーファンドラッグの指定申請と承認の手続きとプロセス
　　3.1　日本でのオーファンドラッグの指定
　　3.2.　米国
　　3.3　欧州
　　3.4　オーファンドラッグ開発への動機
4　オーファンドラッグの指定・承認の状況
　　4.1　米国
　　4.2　欧州
　　4.3　日本
　　4.4　オーファンドラッグの指定と承認
　　4.5.　オーファンドラッグの売上高
5　オーファンドラッグの研究開発試験
　　5.1　オーファンドラッグの研究開発の課題と開発事例
　　5.2　オーファンドラッグのトランスレーショナルリサーチ
　　5.3　オーファンドラッグの創薬研究と非臨床試験
　　5.4　臨床試験
　　5.5　日本での承認オーファンドラッグの臨床試験の事例研究
　　5.6　国際共同治験
　　5.7　製造販売後調査
6　オーファンドラッグの薬価と償還
　　6.1　日本の薬価基準算出
　　6.2　承認オーファンドラッグの薬価（日本）
　　6.3　償還の問題と医療費の助成
7　オーファンドラッグの研究開発戦略
　　7.1　診断法の開発と個別化治療
　　7.2　グローバル開発
　　7.3　ファーマコジェノミックス研究
　　7.4　国際共同治験
　　7.5　インセンティブの最大限活用
　　7.6　ステークホルダーとの連携
　　7.7　開発候補品の選択
　　7.8　償還と薬価
8　将来動向
　　補遺Ⅰ　オーファンドラッグの指定申請資料
　　補遺Ⅱ　FDAとEMA共通のオーファンドラッグ指定申請書
　　補遺Ⅲ　米国で指定及び販売承認されたオーファンドラッグ
　　補遺Ⅳ　欧州で指定及び販売承認されたオーファンドラッグ
　　補遺Ⅴ　日本で販売承認されたオーファンドラッグ
　　補遺Ⅵ　日本での難病研究
　　補遺Ⅶ　日本で承認されたオーファンドラッグの臨床試験
　　補遺Ⅷ　オーファンドラッグの薬価と算定方式（中医協資料）
　　補遺Ⅸ　日本の難治性疾患対策