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新刊調査レポートのお知らせ
遺伝子治療薬・細胞治療薬のレギュラトリーサイエンス
−実用化・製造販売承認を目指したグローバルな研究開発−
• 日米欧における遺伝子治療薬・細胞治療薬・組織治療薬の研究開発に関する
レギュラトリーサイエンスをこの一冊に集約
• 製造販売承認に必要な試験・評価・資料等について解説
市場調査・コンサルティング会社の株式会社シード・プランニング（本社：東京都文京区 梅田佳夫社長、以下シード・プランニング）は、このほど、市場調査レポート「遺伝子治療薬・細胞治療薬のレギュラトリーサイエンス −実用化・製造販売承認を目指したグローバルな研究開発−」 を発刊しましたのでお知らせいたします。
現在、通常の医薬品（低分子医薬品、タンパク質医薬品等）や既存の治療法では治療が困難な疾患の治療法として遺伝子治療薬や細胞治療薬・組織治療薬、いわゆる再生医療等製品の研究開発が大きく発展しつつあります。
日本では、2014 年11 月に「医薬品，医療機器等の品質，有効性及び安全性の確保等に関する法律」と「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」が施行され、再生医療等製品（細胞及び組織治療薬）は2016年8月現在、4品目承認されています。
また、遺伝子治療も、欧州で3製品、米国で1製品が承認されているほか、キメラ受容体遺伝子改変T細胞療法（CAR-T療法）が臨床試験で高い効果を示すなど、大手製薬企業も参入し、今後の進展が期待されています。
これら遺伝子治療薬、細胞治療薬・組織治療薬の推定される作用機序や材料組成は、低分子医薬品やタンパク質医薬品と異なります。このため、低分子医薬品やタンパク質医薬品に対する規制とは異なる、新しいアプローチが必要となっています。また、その研究開発の急速な発展に伴って、規制のアプローチには、絶えず科学的課題が提起されています。
こうした状況をふまえ、医薬品、医療機器、再生医療医薬品等のレギュラトリーサイエンスの調査研究事業を行っている(有)レギュラトリーサイエンス研究所の編著、弊社の編集により、本書を発刊いたしました。
http://store.seedplanning.co.jp/item/9282.html
本書のポイント、掲載内容と掲載例は以下の通りです。
本書のポイント
レギュラトリーサイエンスをこの一冊に集約
• 製造販売承認に必要な試験・評価・資料等について解説
日米欧の分類の違い
日本
日本では、薬事法を改める形で2014 年11 月に施行された「医薬品，医療機器等の品質，有効性及び安全性の確保等に関する法律」において、ヒト細胞加工製品、動物細胞加工製品及び遺伝子治療用製品を「再生医療等製品」と総称されている。
「再生医療等製品」は、医薬品からも医療機器からも独立した第3 のカテゴリーとして分類され、治験により有効性の推定と安全性の確認が行われれば条件及び期限付きで製造販売承認を得ることができるようになるなど、特別な規制を受けることとなった。
米国
米国では、日本における再生医療等製品が、遺伝子治療薬（Gene Therapy）、細胞治療薬（Cell Therapy）、及び組織治療薬（Tissue Therapy）に分類される。このうち、遺伝子治療及び細胞治療は、CGT（Cell and Gene Therapy）と総称される。また、ヒト細胞および組織をベースにした製剤をHCT/P（human cells, tissues, and cellular and tissue-based products ('s)）と称する。
欧州
欧州では遺伝子治療医薬品、体細胞治療医薬品、組織工学医薬品、コンビネーション先端医療医薬品（医療機器との組み合わせ）が再生医療等製品に該当し、これら再生医療等製品は先端医療医薬品Advanced-therapy medicinal products (ATMPs)と総称される。
本書での扱い
上記のように日米欧で分類に違いがあるが、本書では、再生医療等製品等を大まかに、遺伝子治療薬と細胞・組織治療薬に区分して解説している。
掲載内容
遺伝子治療薬と細胞・組織治療薬に関する「基礎的な情報」、日米欧の「研究開発試験と製造販売承認に関する解説」、「製品の承認情報」、「ガイドラインと参考文献」をこの一冊に集約した。
掲載内容は以下の通り。
| 基礎的な情報 |
• 再生医療等製品の定義 → 日本、米国、欧州 • 遺伝子治療薬の開発の歴史と現状 → 定義、歴史と現状、研究開発動向、日米欧での現状 • 細胞治療薬と組織治療薬の開発の歴史と現状 → 定義、歴史と現状、日米欧での現状 |
| 研究開発試験と製造販売承認に関する解説 |
＜日本＞ • 再生医療等製品の研究開発の課題 → レギュラトリーサイエンス一般、製造販売承認の可否、薬価 → 製造販売承認に必要な品質、前臨床試験及び臨床試験 • 日本における再生医療等製品の研究開発試験と製造販売承認
→ 定義、治験、製造販売申請とプロセス、製造販売承認に必要な資料、品質 （製造方法並びに規格及び試験方法等に関する試験・評価）、非臨床安全性試験(毒性試験)、効力又は性能を裏付ける試験、薬物動態、臨床試験等の試験成績に関する資料、参考ガイドライン及び文献、遺伝子治療用医薬品の品質及び安全性の評価
＜米国＞• 細胞治療薬・組織治療薬の販売承認を目指した研究開発
→ 研究開発行政、品質試験、治験製剤、前臨床評価、細胞治療及び遺伝子治療製剤の臨床試験、ヒト細胞・組織・及び細胞及び組織利用製剤の相同使用
• 遺伝子治療薬の初期臨床試験のIND→ 背景、製剤の製造と特性解析、前臨床試験、臨床試験、参考文献 ＜欧州＞ • 幹細胞由来医薬品の販売承認を目指した品質、非臨床及び臨床試験 → 幹細胞の定義と特性、品質評価と試験、非臨床安全性、臨床について • 組織加工製剤の販売承認を目指した臨床評価 → 範囲、臨床的考察（一般指針、治療表示、薬理学・・・）、参考文献 • 遺伝子治療用医薬品の販売承認を目指した品質、非臨床及び臨床試験 → 背景、範囲、法的根拠、品質、非臨床開発、臨床開発、定義、参考文献 • 先端医療医薬品のリスクベースに基づいた販売承認へのアプローチ
→ リスクに基づくアプローチ、範囲、法的根拠及び関連ガイドライン、Risk-based approachの方法論、医薬品販売申請(MAA)資料に対する重要性、用語解説、略語、参考文献
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| 製品の承認情報 |
＜日本＞ • ハートシート • テムセル • ジェイス • ジャック |
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＜米国＞ • ALLOCORD、HPC, Cord Blood • Azficel-T、Laviv • GINTUIT、Allogeneic Cultured Keratinocytes and Fibroblasts in Bovine Collagen • Hemacord、HPC, Cord Blood5 • Ducord、HPC, Cord Blood • HPC, Cord Blood • HPC, Cord Blood • HPC, Cord Blood • PROVENGE、Autologous Cellular Immunotherapy • IMLYGIC、talimogene laherparepvec |
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＜欧州＞ • Imlygic • Glybera • Strimvelis • MACI • Holoclar |
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ガイドライン及び 参考文献 |
＜日本＞ 以下の情報の所在を案内している。 • MHLW の科学技術部会 • 新医薬品の承認申請 • 再生医療等製品の製造販売手順について • 再生医療等製品の製造販売承認申請について • 再生医療等製品の製造販売承認申請に際し留意すべき事項ついて • ヒト（同種）体性幹細胞加工医薬品等の品質及び安全性の確保について • ヒト（自己）iPS（様）細胞加工医薬品等の品質及び安全性の確保について • 遺伝子治療用医薬品の品質及び安全性の確保について • 再生医療等製品の品質と製造管理及び品質管理における要点 • ヒト細胞加工製品に関する非臨床安全性評価における要点 • 臨床試験の計画・実施におけるポイント（ヒト細胞加工製品を中心に） • 再生医療等製品の臨床試験の実施の基準に関するGCP省令の施行について • GCTP 省令 • GCTP 省令の取扱い • 原薬等登録原簿の利用に関する指針 • 細胞・組織加工医薬品等の製造に関連するものに係る原薬等登録原簿の登録申請書及びその申請書に添付すべき資料の作成要領
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＜米国＞ • 関連ウェブサイト • ガイドライン |
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＜欧州＞ • 関連ウェブサイト • ガイドライン |
掲載例
「欧州の先端医療医薬品のリスクベースに基づいた販売承認へのアプローチ」に掲載の「fictionase enzyme (FE) 欠乏症に筋肉注射されるヒトFE 発現アデノ随伴ウイルス（AAV ）ベクター」の例
本書の概要
- レポート名
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遺伝子治療薬・細胞治療薬のレギュラトリーサイエンス
−実用化・製造販売承認を目指したグローバルな研究開発− - 発 刊 日
- 2016年9月1日
- 体 裁
- A4 /390ページ
- 販売価格
-
書籍版またはPDF版 129,600円(税込)
書籍+PDF セット版 162,000円(税込) - 編 著
- 有限会社レギュラトリーサイエンス研究所
- 発 行
- 株式会社シード・プランニング
- 掲載内容
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はじめに
刊行にあたって
第1章 再生医療等製品の定義
第2章 遺伝子治療薬の開発の歴史と現状
第3章 細胞治療薬と組織治療薬の開発の歴史と現状
第4章 再生医療等製品の研究開発の課題
第5章 日本における再生医療等製品の研究開発試験と製造販売承認
第6章 米国における細胞治療薬・組織治療薬の販売承認を目指した研究開発
第7章 米国における遺伝子治療薬の初期臨床試験のIND
第8章 欧州における幹細胞由来医薬品の販売承認を目指した品質、非臨床及び臨床試験
第9章 欧州における組織加工製剤の販売承認を目指した臨床評価
第10章 欧州における遺伝子治療用医薬品の販売承認を目指した品質、非臨床及び臨床試験
第11章 欧州での先端医療医薬品のリスクベースに基づいた販売承認へのアプローチ
第12章 再生医療等製品の承認情報
第13章 日本のガイドライン及び参考文献
第14章 米国のガイドライン及び参考文献
第15章 欧州のガイドライン及び参考文献
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